Tratament revoluționar pentru colesterolul „rău”: o singură injecție ar putea ține LDL-ul scăzut timp îndelungat. Ce au descoperit cercetătorii

O nouă tehnologie genetică ar putea schimba, în viitor, modul în care este tratat colesterolul ridicat. Cercetătorii au testat VERVE-102, o terapie experimentală administrată printr-o singură perfuzie intravenoasă, iar rezultatele obținute în prima etapă a studiului sunt considerate încurajatoare.

La doza cea mai mare testată, participanții au avut o reducere medie a colesterolului LDL, cunoscut drept „colesterolul rău”, de până la 62%. Mai mult, efectul nu a dispărut rapid, iar la unii dintre participanți reducerea s-a menținut pe perioade de până la 18 luni. Studiul a fost publicat în The New England Journal of Medicine.

O singură administrare, în locul unui tratament zilnic?

Ideea din spatele noii terapii este diferită de cea a medicamentelor clasice pentru colesterol. VERVE-102 este concepută pentru a folosi o tehnologie de editare genetică de tip „base editing”, care urmărește să inactiveze în ficat gena PCSK9.

Această genă este implicată în modul în care organismul controlează nivelul colesterolului LDL din sânge. Cercetătorii încearcă, practic, să reproducă efectul protector observat la persoanele care au în mod natural anumite variante ale genei PCSK9 și care tind să aibă niveluri mai mici ale colesterolului și un risc mai redus de boli cardiovasculare.

Spre deosebire de un comprimat care trebuie administrat în mod repetat, terapia este gândită ca o intervenție unică, cu efect de durată. Tocmai această caracteristică face ca rezultatele să atragă atenția comunității medicale.

Studiul a fost mic, iar cercetătorii cer prudență

Deși rezultatele sunt spectaculoase, există un aspect extrem de important: VERVE-102 se află încă în faza experimentală.

Studiul publicat în The New England Journal of Medicine a inclus doar 35 de participanți, adulți cu hipercolesterolemie familială heterozigotă sau cu boală coronariană prematură. Cercetarea a urmărit în primul rând siguranța terapiei și modificările nivelurilor de PCSK9 și LDL.

La doza cea mai mare, reducerea LDL a ajuns la 62%, iar scăderea medie a PCSK9 a fost de 88%. În cazul a 15 participanți, monitorizarea a fost de cel puțin un an, iar efectul asupra LDL a părut să fie menținut. Compania și cercetătorii au raportat însă și reacții adverse care trebuie urmărite, inclusiv reacții ușoare sau moderate asociate perfuziei și creșteri temporare ale unei enzime hepatice.

De ce este atât de important colesterolul LDL?

Colesterolul LDL este considerat un factor important în dezvoltarea aterosclerozei. Atunci când nivelul său este prea ridicat, particulele de colesterol se pot acumula în pereții arterelor, contribuind la formarea plăcilor de aterom.

În timp, acest proces poate crește riscul unor probleme cardiovasculare grave, inclusiv infarct miocardic sau accident vascular cerebral.

Tocmai de aceea, menținerea LDL la valori potrivite reprezintă un obiectiv important pentru persoanele cu risc cardiovascular crescut. În prezent există mai multe tratamente eficiente pentru scăderea colesterolului, însă acestea presupun adesea administrare repetată, iar respectarea tratamentului pe termen lung poate fi dificilă pentru unii pacienți.

Dacă rezultatele se confirmă, tratamentul ar putea schimba regulile jocului

Ceea ce îi entuziasmează pe cercetători este posibilitatea ca o intervenție unică să producă un efect de lungă durată.

Profesorul Riyaz Patel, unul dintre coordonatorii locali ai studiului, a descris rezultatele drept un moment important, subliniind însă că este încă devreme. Cercetătorii spun că sunt necesare studii mai mari și monitorizare pe termen lung înainte ca terapia să poată fi considerată un tratament obișnuit.

De altfel, dezvoltarea VERVE-102 continuă, iar studii clinice de fază mai avansată sunt planificate.